PM647 busca corregir la variante E342K del gen SERPINA1, vinculada a una de las formas más comunes de la deficiencia de alfa-1 antitripsina. La empresa plantea administrar el tratamiento mediante una única infusión intravenosa para restaurar la producción de una proteína funcional y abordar las manifestaciones hepáticas y pulmonares de la enfermedad.
El ensayo previsto será de fase 1/2, abierto y con un solo grupo de participantes. Evaluará la seguridad, la tolerabilidad y las primeras señales de eficacia con dosis ascendentes en adultos. La incorporación comenzará con pacientes que presenten afectación pulmonar; si las dosis se toleran, se añadirá una cohorte con enfermedad hepática significativa, con o sin síntomas pulmonares.
La autorización de la solicitud IND permite que el programa pase a investigación clínica en Estados Unidos. Prime Medicine espera disponer de los primeros datos clínicos en 2027. Según el material disponible, actualmente no existe un tratamiento curativo aprobado que corrija la causa genética de las manifestaciones hepáticas y pulmonares de esta enfermedad.
La noticia impulsó las acciones de la compañía más de un 12% en las operaciones posteriores al cierre del jueves. El avance regulatorio llega meses después de que otro programa de investigación de Prime Medicine, PM577a para la enfermedad de Wilson, recibiera autorizaciones.