Badanie fazy II, oznaczone jako EVITA, objęło 109 osób z CCUS lub MDS, które nie poddawały się w tym czasie żadnemu leczeniu onkologicznemu. Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej 1000 mg doustnej witaminy C codziennie lub do grupy placebo; zarówno pacjenci, jak i personel badawczy pozostali nieświadomi przydziału aż do zakończenia badania. Próba prowadzona była w trzech uniwersyteckich szpitalach w Danii oraz w jednym w Kalifornii (USA).

Po roku suplementacji poziom witaminy C we krwi u osób przyjmujących suplement uległ normalizacji, podczas gdy w grupie placebo utrzymywał się na niskim poziomie. Analiza nie wykazała istotnej różnicy między grupami pod względem tempa przyrostu nieprawidłowych komórek krwi – wskaźnika progresji w kierunku AML – lecz wstępne dane wykazały istotnie wyższe przeżycie w okresie obserwacji trwającej około trzech lat w grupie witamina C. Dodatkowo pacjenci przyjmujący witaminę C odnotowali mniej zdarzeń niepożądanych oraz spadek poziomu interleukiny‑6, co sugeruje modulację procesów zapalnych.

"Wyniki są obiecujące, ale wciąż zbyt wczesne, by wyciągać ostateczne wnioski kliniczne", podkreśliła dr Kirsten Gronbaek, hematolożka z Uniwersytetu w Kopenhadze, kierująca badaniem. Zaznaczyła, że konieczne jest potwierdzenie obserwacji w większej, fazie III, aby ustalić, czy witamina C może rzeczywiście przyczyniać się do poprawy wyników leczenia.

CCUS i MDS to schorzenia charakteryzujące się zmniejszoną liczbą krwinek i wysokim ryzykiem przekształcenia w ostrą białaczkę szpikową (AML). Obecnie nie istnieją zatwierdzone terapie zapobiegające takiej progresji; standardem jest monitorowanie i „obserwuj i czekaj”. Deficyt witaminy C jest powszechny wśród tych pacjentów, co skłoniło liczne zespoły badawcze do sprawdzenia, czy jego uzupełnienie może wpłynąć na rokowanie.

Planowane badanie fazy III ma obejmować większą liczbę uczestników i skupić się nie tylko na przeżywalności, ale także na mechanizmach epigenetycznych, w tym potencjalnym wpływie witaminy C na enzym TET2, kluczowy regulator metylacji DNA. Jeśli potwierdzone zostaną korzyści kliniczne, suplementacja witaminą C mogłaby stać się prostym, dostępnym dodatkiem w terapii pacjentów z przednowotworowymi zaburzeniami krwi.