В небольшом исследовании экспериментальная оптогенетическая терапия повысила светочувствительность у 7 из 10 незрячих участников с тяжелой пигментной дегенерацией сетчатки. У 6 улучшение достигло клинически значимого порога.
Результаты опубликованы 7 октября в The New England Journal of Medicine. Участникам ввели в один глаз препарат с генетической инструкцией для белка ChrimsonR, реагирующего на красный свет. Затем пациенты использовали специальные очки, преобразующие изображение окружающего мира в световые сигналы, которые активируют клетки сетчатки.
Фоторецепторы, обычно воспринимающие свет, при пигментном ретините постепенно разрушаются. Ганглиозные клетки сетчатки у пациентов сохранялись в большей степени. Терапия должна была наделить их способностью воспринимать свет и передавать визуальную информацию в мозг.
По данным статьи, светочувствительность выросла у 7 участников. У 6 улучшение соответствовало клинически значимому критерию исследования. Это не означает восстановления обычного зрения: авторы сообщают о частичном улучшении зрительной функции в рамках небольшого открытого испытания. Оптогенетическая терапия впервые частично вернула зрение пациенту в 2021 году.
Исследователи зарегистрировали 34 нежелательных явления со стороны глаз у 9 участников. Большинство были легкими или умеренными. Один тяжелый случай — временная закупорка центральной артерии сетчатки после инъекции — разрешился в течение нескольких минут после лечения. Авторы отмечают, что для оценки безопасности и эффективности нужны дальнейшие исследования.
Руководитель Института молекулярной и клинической офтальмологии в Базеле Botond Roska, один из авторов работы, назвал результаты подтверждением потенциала оптогенетики. По его словам, следующая цель — добиться большего восстановления зрения, и на это может уйти 5–10 лет. Метод управления активностью клеток с помощью света получил широкое признание после присуждения Нобелевской премии по физиологии и медицине 2026 года.